维亚臻小核酸新药拟突破性疗法

时间：2024/01/19来源：医药魔方lnfo阅读：145

1月18日，CDE官网显示，维亚臻生物VSA003注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。

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VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向降解血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）信使RNA（mRNA），增加对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）等的清除，因此具有针对高胆固醇血症、高甘油三酯血症、HoFH等心血管领域未满足医疗需求的治疗潜力。

HoFH是由低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）分解代谢的关键基因发生突变所引起的常染色体显性遗传性疾病，因极为罕见已被纳入国家《第一批罕见病目录》。由于HoFH患者出生时就处于极高的LDL-C水平暴露状态，患者发生动脉粥样硬化性心血管疾病的风险明显增高，全身动脉粥样硬化病变发生早且进展快，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20至30岁之前死亡。

在HoFH患者已知的基因突变类型中，LDLR突变的占比高达90%，该基因突变影响LDL与LDLR的结合，导致LDL代谢清除障碍，从而使LDL-C水平升高。目前常用的降脂药物作用机制多与LDLR相关，针对HoFH治疗效果有限。靶向ANGPTL3的小核酸药物，有望通过非LDLR依赖的降脂机制，成为HoFH患者的更佳药物治疗选择。

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