大药企过去10年上市新药数目翻倍 是因为这一领域的突破？

大型药企的新药研发效率一直是业界关心的问题，今年年初IQVIA发布的报告表明，2018年获批的新药中64%源于新兴生物医药公司。然而，大型药企近年来的研发投入不断增加，推出的新药数目与以往相比也有明显的提高。日前，业界资深人士对过去20年来大药企上市的新药统计表明，13大医药公司在2009-2018年获得FDA批准的新药数目是1999-2008年间的2倍！是什么因素推动了大药企新药上市的增长，今天药明康德内容团队将结合公开资料，探究大药企生产率提升的奥秘。

根据InnoThink生物医学创新研究中心（InnoThink Center for Research in Biomedical Innovation）的Bernard Munos先生的统计，在2009-2018年间，世界上13大医药公司总计推出了136款“新分子实体”（new molecular entities, NME）。这一数字包括了创新疗法和疫苗。诺华（Novartis）公司在上个10年推出了17款新药，位列榜首。而与1999-2008年相比，多家医药公司的获批新药数目翻倍，其中包括葛兰素史克（GSK），强生（J&J），阿斯利康（AstraZeneca），罗氏（Roche），赛诺菲（Sanofi），勃林格殷格翰（Boehringer-Ingelheim）和拜耳（Bayer）。

那么是什么因素导致了这些大药企在过去的十年里获批新药数目倍增呢？从今天发布的另一份报告我们可以一窥端倪。今日，塔夫茨药物开发研究中心（Tufts Center for the Study of Drug Development，CSDD）发布的报告表明，自2010年以来，抗癌疗法占FDA批准新药的27%，与前一个10年相比提高了100%。报告同时指出，虽然1999-2018年间抗癌药物开发的周期比治疗其它疾病的药物长9%，但是FDA批准抗癌药物的时间比平均值缩短48%。这是因为创新抗癌疗法更容易获得FDA的特殊资格认定，从而加快了对疗法的审评速度。

CSDD的分析师强调，医药公司在抗癌药物的开发方面作出了新的突破，不但发现治疗癌症的创新机制，而且在设计临床试验方面，通过使用生物标志物，发现最可能从创新疗法中获益的患者群。过去10年中，多款靶向驱动癌症的蛋白激酶的抑制剂获得FDA批准，其中包括布鲁顿氏酪氨酸激酶（Bruton’s tyrosine kinase），TRK、b-raf和MEK激酶。

图片来源：参考资料[2]

而大型药企尤其得益于抗癌疗法开发策略的突破，结合公开资料，药明康德内容团队对过去10年中13大药企获批的抗癌疗法进行了统计。数据表明，在过去10年里，13大药企总计有55款创新抗癌疗法获批，占这些公司获批新药总数的40%。诺华公司有10款新的抗癌疗法获批，占获批新药总数的59%，而辉瑞公司有9款抗癌新药获批，占获批新药总数的近70%。

在过去10年里，抗癌领域的两个重要研发方向是癌症免疫疗法和基于癌症细胞携带的基因变异而开发的精准疗法。从获批疗法来看，大型药企在癌症免疫疗法开发方面起到重要作用。诺华公司的CAR-T疗法Kymriah是已经获批的两款CAR-T疗法之一，而获批的4款免疫检查点抑制剂都属于大药企。 其中默沙东（MSD）公司近10年来只有一款抗癌疗法获批，但它是重磅PD-1抑制剂Keytruda。虽然只是一款新疗法，它为癌症治疗带来的变革显然无法只用疗法的数目来衡量。

图片来源：123RF

在靶向癌症携带的特定基因变异的精准疗法开发方面，13大药企在过去10年中推出了十多款精准疗法。包括靶向ALK基因变异肿瘤的多款ALK抑制剂，靶向携带BRAF基因变异肿瘤的b-raf抑制剂和MEK抑制剂等等。以辉瑞公司为例，该公司获批的9款抗癌疗法中有6款靶向酪氨酸激酶。其中ALK抑制剂Xalkori（crizotinib）和Lorbrena（lorlatinib），EGFR抑制剂Vizimpro（dacomitinib）和PARP抑制剂Talzenna（talazoparib）都是治疗携带特定基因变异患者的精准疗法。

诚然，创新疗法的研发成本仍然居高不下，塔夫茨药物开发研究中心估计开发一款创新处方药的成本接近30亿美元。无论是大型药企还是其它进行药物研发的新兴公司，在推出包括抗癌疗法在内的创新药时，不但需要提高产出药物的数量，也需要控制药物开发，特别是与临床试验相关的开发成本。我们期待在医药生态圈所有成员的共同努力之下，新药研发效率能够得到进一步的提高，为更多患者造福。

参考资料：

[1] Here are the biopharma companies that launched the most drugs over the past decade. Retrieved September 4, 2019, from https://www.statnews.com/2019/09/04/biopharma-companies-launched-most-drugs-over-past-decade/

[2] Cancer Drugs Now Account for 27% of all New Drug Approvals in the U.S., According to Tufts Center for the Study of Drug Development. Retrieved September 4, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/03/1910034/0/en/Cancer-Drugs-Now-Account-for-27-of-all-New-Drug-Approvals-in-the-U-S-According-to-Tufts-Center-for-the-Study-of-Drug-Development.html

[3] Cancer drugs' share of new FDA approvals doubled this decade thanks to smarter R&D: report. Retrieved September 4, 2019, from https://www.fiercepharma.com/pharma/cancer-drugs-share-new-fda-approvals-doubled-decade-thanks-to-smarter-r-d-report

[4] Cancer drug approvals grew from 4% of U.S. total in the 1980s to 27% in 2010-18. Retrieved September 4, 2019, from https://static1.squarespace.com/static/5a9eb0c8e2ccd1158288d8dc/t/5d6e63cfa464e50001643f4a/1567515599827/summary-septoct-2019.pdf

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