药事日报165期|首个治疗高胆固醇药Leqvio上市、FDA公布Moderna新冠疫苗详细数据

BioNtech/辉瑞疫苗用干冰运输

目前，很多新冠疫苗都已经进入流通阶段。动辄以亿为单位的新冠疫苗报道也此起彼伏，但疫苗能否安排上，还要看运输能力和储存方式。比如之前被大为看好的BioNtech/辉瑞疫苗，一露面就以零下80摄氏度的储存方式吓到了一批人。毕竟硬件设施能符合这条件的运输公司不多，甚至因为这极端的温度要求，拉高了一大批做低温冷链的股票，国产企业海尔也因为旗下的海尔生物涉足低温医疗产品而频繁利好。

干冰，也就是固态二氧化碳，其升华温度是-78.5摄氏度。也就是说理论上能维持零下七十到八十摄氏度的环境，是符合这款疫苗的。

新闻来源：新浪医药新闻

FDA公布Moderna新冠疫苗详细数据

美国FDA将召开疫苗与相关生物制品咨询委员会（Vaccines and Related Biological Products Advisory Committee，VRBPAC）会议，对Moderna开发的候选新冠疫苗mRNA-1273进行审评。今天，FDA在官网上公布了内部科学家对mRNA-1273的紧急使用授权（EUA）申请材料的评估，以及Moderna公司提供的最新数据。

FDA的科学家表示，mRNA-1273表现出良好的保护效力和安全性。与上周对辉瑞/BioNTech的新冠疫苗BNT162b2的分析相似，mRNA-1273疫苗在首次接种后14天左右，就显示出保护效力。值得一提的是，Moderna公司提供的最新数据显示，mRNA-1273可能在预防无症状感染方面也具有良好的效果，这对控制新冠病毒的传播具有重大的影响。

新闻来源：药明康德

礼来拟$10亿收购基因疗法新锐

开拓神经退行性疾病新治疗模式

礼来（Eli Lilly and Company）和Prevail Therapeutics宣布达成收购协议，礼来将以10.4亿美元收购Prevail。Prevail致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺相关病毒9（AAV9）载体的基因疗法。这一收购将基于Prevail公司的研发管线，在礼来公司内部建立基因疗法开发项目，拓宽治疗遗传性神经退行性疾病的治疗模式。

Prevail公司最初由Asa Abeliovich博士和奥博资本（OrbiMed）旗下全球私募基金联席负责人Jonathan Silverstein先生共同发起成立。2016年，Jonathan先生确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因（GBA1）突变引起的帕金森病，此后他特别成立了GBA1基因变异亚型帕金森病专项研究基金，该专项基金联合OrbiMed再投资成立了Prevail公司，旨在开创独特基因疗法，来改善遗传基因变异型的神经退行性疾病的治疗。

新闻来源：药明康德

新锐公司完成B轮1亿美元融资

推进RNA靶向基因疗法

总部位于圣地亚哥的LocanaBio（下称Locana公司）宣布完成1亿美元的B轮融资，此次融资由Vida Ventures领投，RA Capital Management、Invus、Acuta Capital Partners等机构也参与了本轮融资。Locana公司曾在2019年5月完成5500万美元的A轮融资。

微卫星序列（microsatellite）是均匀分布于真核生物基因组中的简单重复序列，由2～9个核苷酸的串联重复片段构成，具有基因调节功能。该区域中出现的DNA修复和复制错误会导致多种疾病的发生，例如强直性肌营养不良1型（DM1）和脊髓延髓肌萎缩症（SBMA）等疾病。Locana公司致力于创新基因疗法的开发，通过修饰与疾病相关的功能失调RNA来治愈多种疾病，包括神经肌肉疾病、神经退行性疾病和视网膜疾病。

新闻来源：创鉴汇

鹍远基因完成10亿元融资

创国内癌症早筛最高记录

最新获悉，位于张江科学城上海国际医学园区的基因测序服务提供商鹍远基因宣布完成近10亿元B轮融资，由中金资本旗下的中金启德创新生物医药基金领投，德同资本、复容投资共同领投，华美国际、领道资本、无锡金投、FutureX天际资本、上海自贸区基金等知名创投机构及产业基金跟投，老股东松禾资本、景旭创投、比邻星创投本轮继续跟投。截至目前，这也是国内癌症早筛领域的企业融资额的最高记录。

据了解，本轮融资主要用于扩充公司肿瘤早筛产品研发管线，并将重点推进各产品的注册生产和商业化进程，以及泛癌种早筛产品的扩大前瞻性验证。

新闻来源：医谷

首个治疗高胆固醇药Leqvio上市

全球首个用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常的药物Inclisiran（Leqvio）获欧盟委员会（EC）批准上市。

Inclisiran是目前唯一一个获批上市、用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的小干扰RNA（siRNA）药物。目前，该药正在接受美国FDA等监管部门的审查。

此外，Inclisiran在首次及第三个月初始治疗后，每年只需两次给药，就能降低其“坏胆固醇”水平，有望解决患者长期依从性困境。

圣诺生物依替巴肽注射液获批生产并视同过评

为国内首家

依替巴肽是血小板糖蛋白Ⅱb/Ⅲa受体拮抗剂，通过选择性、可逆性抑制血小板聚集的最终共同通路，临床上用于治疗急性冠状动脉综合症（不稳定型心绞痛/非ST段抬高性心肌梗死），具有起效迅速、抗血小板作用强、药效可逆等特点。

新闻来源：米内网

四川科伦博泰生物提交新药一类申请

获得CDE承办受理

科伦药业控股子公司四川科伦博泰生物以新药1类提交的SKB337注射液临床申请获得CDE承办受理。今年以来，科伦药业有3个1类新药申请临床，其中2个已获批临床，此外15个新品获批上市。

科伦药业控股子公司四川科伦博泰生物以新药1类提交的SKB337注射液临床申请获得CDE承办受理，受理号为CXSL2000339。2020年至今，科伦药业已有3款1类新药申报临床（均为治疗用生物制品），其中2款已获批临床，均为抗肿瘤药。

新闻来源：米内网

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