药事日报195期|Nuvalent完成5000万美元A轮融资、开拓药业普克鲁胺治疗重症新冠患者临床试验启动

Novavax新冠疫苗3期临床试验达到主要终点

Novavax公司宣布，其候选疫苗NVX-CoV2373在英国进行的3期临床试验中达到主要终点，保护出现症状的COVID-19的效力达到89.3%。这一试验体现了该疫苗对在临床试验期间英国流行的B.1.1.7病毒株的有效保护能力。同时，Novavax还宣布该公司在南非进行的2b期临床试验的结果。在这一2b期临床试验的参与者中，NVX-CoV2373只表现出49.4%的保护效力。研究人员表示，保护效力的下降可能与在临床试验期间在南非流行的B.1.351病毒株有关。

NVX-CoV2373是根据新冠病毒的基因序列改造而成的重组蛋白候选疫苗。它采用Novavax的重组纳米颗粒技术生产，生成新冠病毒刺突蛋白的抗原。它同时含有Novavax专有的基于皂苷的Matrix-M佐剂，通过刺激抗原呈递细胞进入注射部位并增强局部淋巴结中的抗原呈递，增强免疫应答并刺激高水平的中和抗体产生。

新闻来源：药明康德

Nuvalent完成5000万美元A轮融资

总部位于马萨诸塞州的Nuvalent公司宣布完成5000万美元的A轮融资，投资机构为Deerfield Management。Nuvalent公司靶向引发癌症的激酶，开发新型精准靶向免疫疗法。

靶向疗法改变了肿瘤驱动基因（例如ALK或ROS突变）阳性癌症患者的治疗。但癌细胞可能发生新的变异，对药品产生耐药性，继续增殖。激酶抑制剂（kinase inhibitors）通过与肿瘤驱动基因产生的特定激酶上的特定位点相连，发挥作用。随着时间的推移，癌细胞可以通过改变结合位点而产生抗药性，使药物不再适用于这些位点。Nuvalent公司正在开发新型激酶抑制剂，旨在克服目前的肿瘤耐药性，同时减少药物副作用。

新闻来源：创鉴汇

开拓药业普克鲁胺治疗重症新冠患者临床试验正式启动

开拓药业近日宣布，普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验已获得巴西独立审查委员会批准。在此前公布的新冠男性和女性轻、中症患者临床试验结果中，普克鲁胺使得男性和女性患者的住院风险分别降低了100%和90%。

普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的由研究者发起的研究，旨在探索普克鲁胺对于重症新冠患者的有效性。该临床试验计划招募294名男性和294名女性患者，并分别按照1:1的比例纳入到“普克鲁胺+标准治疗”的试验组以及“安慰剂+标准治疗”的对照组，所有受试者均为18岁及以上的住院新冠患者。普克鲁胺治疗组中，患者每日口服一次300mg普克鲁胺，持续14天。对照组中，患者每日服用一次300mg安慰剂，持续14天。临床试验的主要终点是第14天普克鲁胺治疗组相对于对照组的有效性（通过WHO 8分等级量表评估）。

新闻来源：美通社

亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575获孤儿药资格认定

亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）日前授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗滤泡性淋巴瘤（FL）。这是APG-2575继华氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多发性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血病（AML）适应症之后，获得的第五项FDA授予的孤儿药资格认定。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得10项FDA孤儿药认证。

“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。本次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

新闻来源：美通社

默沙东和Artiva公司达成18亿美元合作开发CAR-NK细胞治疗新疗法

此次合作将利用Artiva现成的异基因NK细胞制造平台，以及其专有的CAR-NK技术。而默沙东已经从Artiva获得了两个现成的、针对实体肿瘤的CAR-NK项目的全球许可证。相应的是，默沙东支付了3000万美元的预付款，以及未来可能付出数倍于该价格的里程碑付款。

近年来，默沙东已将Keytruda确立为癌症治疗的基石，但随着一些制药同行进入细胞治疗领域，默沙东一直处于观望状态。一种观点认为，细胞疗法并不活跃，虽然第一批CAR-T疗法对部分血癌患者来说是突破性的，但该领域需要在治疗实体瘤和大规模生产细胞疗法方面取得重大进展。

据报道，这次交易涉及的细胞疗法都是基于NK细胞，而不是早期CAR-T中发现的T细胞。NK细胞比T细胞具有多种潜在优势，包括穿透肿瘤的能力和免受移植物抗宿主疾病的影响，从而简化了现成疗法的创建。这些优势吸引了越来越多的公司，包括Fate Therapeutics和Nkarta公司。

新闻来源：新浪医药新闻

礼来与Asahi Kasei达成4.1亿美元授权协议

礼来与日本Asahi Kasei制药公司宣布一项许可协议，礼来将从Asahi Kasei获得AK1780的独家权利。AK1780是一种口服生物可利用的P2X7受体拮抗剂，最近完成了1期单次和多次递增剂量和临床药理学研究。P2X7受体一直与神经炎症有关，这是多种慢性疼痛的驱动力。

根据协议条款，礼来将负责AK1780未来的全球开发和监管活动。礼来将向Asahi Kasei支付2000万美元的预付款，Asahi Kasei还将有资格获得高达2.1亿美元的潜在开发和监管里程碑付款。Asahi Kasei将保留在日本和中国（包括香港和澳门）推广AK1780的权利。如果AK1780成功商业化，Asahi Kasei将有资格获得高达1.8亿美元的潜在销售里程碑，以及从中个位数到低两位数不等的分层版税。

新闻来源：新浪医药新闻

Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查

Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其补充新药申请（sNDA），以扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因携带至少一个F508del突变、或CFTR基因中携带特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。FDA已授予该sNDA优先审查，并已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年6月8日。

在美国，Trikafta已被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。

新闻来源：生物谷

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