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“救命药进医保”热议背后的冷思考

时间:2021/12/06来源:医药之梯阅读:69

/来源:赛柏蓝



每一个小群体都不会被放弃……


12月3日,国家医保局发布消息,全球首款针对脊髓性肌萎缩症(SMA)致病基因的修正治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保,SMA患儿将从“有药可医”进入到“有药可保”的新时代。



01

 罕见病患者的迫切希望


SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力。


SMA患儿主要发病于婴幼儿,可能表现为肌张力减退,头部控制不良、“蛙腿”样姿势、呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧凸或关节挛缩等症状。随着疾病的进展,运动功能逐渐减退。据《中国SMA患者生存现状报告白皮书》,我国约有SMA患者2万-3万人,其中病症最重的1型患者若不加以干预,一般都活不过2岁。


在很长一段时间里,中国对于SMA患者的诊断、就医、用药方面一直是空白。2018年,SMA纳入到我国《第一批罕见病目录》。同年,渤健公司研发、生产的诺西那生钠,作为全球首个SMA精准靶向治疗药物,首批进入《第一批临床急需境外新药名单》。2019年2月,诺西那生钠在中国获批上市。随着救命药的上市,国内SMA患者终于等到活下去的希望。


然而,这条通往曙光的道路,似乎并不这么顺畅。据了解,诺西那生钠刚进中国时,最开始的定价近70万元一针。有这个药第一年需用药6次,往后每年用药3次,且终身不停药。即便是企业有赠药政策,这对于绝大部分家庭而言都是背不起的负担,倾其所有或许能用上一年,那之后怎么办?从无药可医,到有药医不起,这让许多家庭陷入新的绝望。


02

 一场改变患者命运的谈判


为推动救命药进入医保目录,今年1月渤健公司发布了新的援助计划,SMA患者第一年的自付费用从原有的约140万元降低至55万元,第一年降幅约60%;之后每年的自付费用从原有的平均每年约105万元降低至55万元,降幅约50%。


新一轮国家医保目录调整,诺西那生钠进入到医保谈判环节,引起全社会的广泛关注,这是一场改变SMA患者命运的谈判,成功与否,都牵动着数万家庭焦灼等待的心。


当12月3日,国家医保局发布新版医保目录,正式宣布诺西那生钠被纳入国家医保,这个消息对于SMA患者家庭来说,除了喜极而泣,没有任何语言能够表达感谢和激动。


诺西那生钠注射液被正式纳入医保,将对SMA的治疗产生积极的影响,不仅在一定程度上解决病人的用药困境,也使很多绝望的家庭重获信心对抗疾病。


03

 医保就要保基本


目前,全球已发现约有7000种罕见病,其中仅约5%具备有效治疗药物,全球范围患者都面临用药短缺的局面。与此同时,罕见病药物研发成本高、患病人群少,高昂的费用成为了患者及其家庭生命不可承受之重。


我国《第一批罕见病》目录共涉及121种罕见疾病,从2019年国家医保目录常态化调整以来,每年都会有罕见病用药通过谈判方式进入医保目录。本轮医保调整中,不仅是治疗SMA的诺西那生钠,渤健公司另一款罕见病治疗药物,今年5月获批上市的氨吡啶缓释片(复彼能TM)也谈判成功进入医保,该产品是全球首个且唯一一个可用于改善多发性硬化(MS)患者步行功能障碍的药物。除此之外,包括治疗肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化等在内的7种罕见病药物也成功通过医保谈判。


据国家医保局发布会介绍,在本次调整中,国家医保局牢牢把握“保基本”的功能定位,将基金可承受作为必须坚守的“底线”,满足广大参保人的基本用药需求。诺西那生钠作为高价值罕见病药物首次纳入国家医保,充分凸显了国家层面对于罕见病的高度重视,一方面彰显了政策层面对罕见病患者的高度重视及提速深化医保改革的决心;另一方面,在中国***第十九届六中全会胜利召开的背景下,此次医保谈判对罕见病前所未有的支持力度,更充分体现国家加速落实“提升全民生活质量”,兑现“健康中国一个都不能少”的承诺。


04

 多方努力终见曙光


罕见病治疗药物进医保,离不开多方的努力。对于公司两款产品首次参与谈判均获得成功,渤健亚太区总裁温浩基表示:“渤健始终深切关爱患者,不断追求神经科学领域疾病的药物创新,并致力于提高药品的可及性。进入中国市场以来,渤健始终与政策制定者同频共振,拥护、支持、践行中国医疗、医药、医保政策的每一次进步。


对于本轮医保谈判,西安交通大学第二附属医院儿科黄绍平教授表示:“很高兴像诺西那生钠这样高价值的罕见病药物首次被纳入医保,这充分体现了国家对罕见病群体的关注,也让我们医生看到了企业支持相关政策的积极态度。这为进一步健全多层次医疗保障体系、提高罕见病患者治疗可及提供了强大推力。我们同时期待在医保落地阶段,各地出台有针对性的细则,加速诺西那生钠可及性的推进工作,让患者更快得到救治。”


正如谈判时国家医保局代表提到的,“每一个小群体都不应该被放弃”。在国家、医院、医生、企业、患者的多方共同努力下,相信在不久的将来,罕见病这一难题将逐渐被克服,更多患者能看到希望的曙光。


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