定价280万美元!全球最贵药品被这刚获批的这款基因疗法刷新了!
时间:2022/08/18来源:医药之梯阅读:301
/ 来源:医谷
当地时间8月17日,美国FDA宣布批准蓝鸟生物开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。新闻稿指出,这是针对这一患者群体首款获得FDA批准的基因疗法。 β-地中海贫血是一种严重的遗传性疾病,由β-珠蛋白基因突变引起,可导致血液中血红蛋白(Hb)显著降低,引起包括头晕、虚弱、疲劳、骨骼异常等并发症。输血依赖性β-地中海贫血(TDT)是这种疾病中最严重的一种,通常需要每2至5周输一次血以维持足够的血红蛋白水平来维持生命,且需要终身输血。不过输血虽然能暂时缓解贫血症状,但不能解决TDT的潜在病因。此外输血还会导致铁过载,引起进行性多器官损伤和器官衰竭等并发症,因此患者还需长期服用铁螯合剂等。尽管在治疗和输血技术方面取得了进步,但需要定期输血的β-地中海贫血患者的发病率和死亡率仍在增加。 Zynteglo是一种一次性基因治疗产品,以单剂量给药,通过慢**载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些细胞回输入患者体内,这些造血干细胞在输注回患者体内后,会源源不断地生成具有正常功能的血红细胞,极大减少患者对输血的需求。 Zynteglo的安全性和有效性已在两项多中心临床研究中得到支持,受试者包括需要定期输血的成人和儿童β-地中海贫血患者。疗效的评估标准为输血独立性,定义为患者在不接受血红细胞输注的情况下,维持预定的血红蛋白水平至少12个月。试验结果显示,在接受Zynteglo治疗的41名患者中,89%达到输血独立性。 Zynteglo最早于2019年6月获得欧盟委员会有条件批准,用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者,Zynteglo也成为全球首个获批的TDT基因疗法,彼时定价177万美元。 此次Zynteglo在美获批,蓝鸟生物将该疗法在美国的批发采购成本定为280万美元(约合人民币1899万元),以彰显其在临床研究中证明的强大而持续的临床益处,以及其在减轻与定期RBC 输血和铁管理相关的终生医疗保健成本方面的潜力。由此,Zynteglo也超过诺华的基因疗法Zolgensma(定价210万美元),成为最贵基因疗法。 相关数据显示,2021年蓝鸟生物的收入为370万美元,主要是Zynteglo在德国的销售收入。 声明:“医药之梯”公众号本篇文章转载自其他文章,版权归原作者所有,文章目的在于传递更多信息,并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题,请与本公众号留言联系,我们将在第一时间删除内容!衷心感谢!
最新医药动态
更多»相关资讯
更多»- 1中国生物制药高层离职,履新中国抗体!
- 2CDMO巨头龙沙再关厂,这次是中国广州
- 3和铂医药撤回核心产品上市申请
- 4医药人才网有哪些
- 5第五轮国家药品采购开始! 都有这些药企进入采购名单~
- 6生物制药公司Roivant 创始人辞职 专注于美国总统竞选活动
- 7医药CXO赛道投融资亮眼,多家药企完成IPO
- 8港股投资风向标「港股100强」发布 来看看哪些医药、生物企业上榜
- 9各药企注意啦!多个带量采购执行日期公布!
- 101年药费120万,患者吁请罗氏降价
- 11药企最新排名公布!2020年研发投入前20有百济神州、恒瑞医药、石药……
- 12窃取罗氏商业机密,这家药企创始人被判监禁
- 13第八批国家药品集采正式启动,肝素类药品首次被纳入
- 14一场吊唁活动18人阳性!西藏全员核酸
- 15想加薪,首先你要知道怎么做
扫一扫关注医药之梯微信二维码