药事日报458期 | Moderna新冠加强疫苗获澳大利亚批准！

8月30日，赛诺菲宣布，FDA已接受A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，PDUFA日期为2023年2月28日。FDA曾授予Efanesoctocog alfa突破性疗法认定、快速通道资格以及孤儿药资格。

此次上市申请是基于一项开放标签、多中心的III期研究（XTEND-1）数据。该研究纳入了159例12岁及以上患者，旨在评估每周1次接受efanesoctocog alfa对既往接受过凝血因子VIII（FVIII）替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。

8月30日，Moderna宣布，澳大利亚治疗用品管理局（TGA）已批准新冠加强疫苗mRNA-1273.214上市，用于18岁及以上成人。

mRNA-1273.214是一款二合一的二价疫苗，其可以同时对抗原始毒株、Omicron变异株BA.4/5以及BA.1亚型。

2022年8月30日，Jounce Therapeutics宣布ICOS抗体Vopratelimab联合PD-1抗体Pimivalimab二线治疗非小细胞肺癌的二期临床SELECT没有达到主要终点。

受此消息影响，Jounce股价当天下跌16%，盘后又下跌4%，合计跌幅20%左右，目前市值为1.8亿美元。

8月30日，神州细胞工程有限公司（以下简称“神州细胞”）宣布国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准公司新型抗CD20单抗瑞帕妥单抗（安平希）上市，与标准CHOP化疗（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、强的松），适用于国际预后指数（IPI）为0～2分的新诊断CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤(DLBCL)成人患者。瑞帕妥单抗是神州细胞继重组人凝血因子Ⅷ（安佳因）之后获批上市的第二款生物药，是神州细胞在生物制药研发方面又一里程碑突破。

瑞帕妥单抗是神州细胞自主研发，结构优化、安全升级的新型抗CD20单抗，采用人抗体天然序列，在重链CH1恒定区219位点采用的是缬氨酸，为主流序列。该氨基酸序列更广泛地应用于已上市抗体，包括13个已上市的IgG1-G1m17,1型抗体和12个IgG1-G1m17和G1m3型抗体。奥妥珠单抗、奥法木单抗和阿达木单抗与瑞帕妥单抗在重链恒定区序列完全一致。

来源：CDE官网

当地时间8月29日，诺华宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 Scemblix (asciminib) 用于治疗之前接受两种或多种酪氨酸激酶*** (TKI) 治疗过的慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病 (Ph+CML-CP) 成人患者。该药是格列卫治疗慢性粒细胞白血病的后续药物。6月份，欧洲药品管理局 (EMA) 的人用医药产品委员会 (CHMP) 曾采纳了积极意见，建议授予Scemblix 的上市许可。

此次获欧盟批准是基于一项关键的III期ASCEMBL试验结果，Scemblix与 Bosulif（博舒替尼） 相比，在24 周时的主要分子应答(MMR)率几乎翻了一番（25.5% VS 13.2%），并且因不良反应导致的停药率降低了三倍以上（5.8% VS 21.1%）。这些结果在 96周的长期随访中也得到证实，其中 Scemblix (37.6%, 95% CI: 29.99-45.65) 的 MMR 率是 Bosulif (15.8%, 95% CI: 8.43-25.96) 的两倍以上，Scemblix 和 Bosulif 的不良反应停药率为 7.7% 和 26.3%。

来源：国家药监局