药事日报510期 | 上市申请被拒，Ardelyx公司勇敢上诉！

11月16日，Aedelyx宣布，其首创磷酸盐***tenapanor（Xphozah）获FDA心血管和肾脏药物咨询委员会(CRDAC) 投票支持，用于治疗慢性肾病（CKD）成人患者的高磷血症。

受此消息影响，Ardelyx股价大涨67%。2020年6月，Ardelyx向FDA提交Xphozah用于治疗透析CKD成人患者的高磷血症的上市申请。2021年7月，FDA发出完整回复函（CRL），表示Xphozah可有效降低患者的血清磷水平但降幅小且临床意义不明确，并要求Ardelyx进行额外的临床试验以证明Xphozah对降低血清磷水平或CKD导致的高磷血症有效。这对于Ardelyx来说是一个巨大的打击，股价直接跌了74%，而当时Ardelyx账上只有1.718亿美元。由于监管不顺，Ardelyx只能裁员65%以节省开支。

11月17日，维昇药业首次公布其长效生长激素（周制剂）——隆培促生长素（ lonapegsomatropin）针对中国生长激素缺乏症（GHD）儿童的III期关键临床试验的主要数据。

目前中国已上市的生长激素绝大多数都是每日注射的短效制剂。隆培促生长素是从Ascendis Pharma引进的一种新型长效生长激素，只需每周注射一次。

11月17日，安斯泰来宣布，其CLDN18.2单抗zolbetuximab的III期SPOTLIGHT研究达到主要终点。该研究旨在评估zolbetuximab联合mFOLFOX6（一种包括奥沙利铂、亚叶酸和氟尿嘧啶的联合方案）一线治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃腺癌或胃食管交界处 (GEJ) 腺癌患者的疗效和安全性。

Zolbetuximab是Ganymed（安斯泰来子公司）自主研发的一种靶向claudin 18.2（CLDN18.2）的first-in-class单克隆抗体，可特异性识别并结合CLDN 18.2。claudin 18.2是claudin蛋白家族中的一员，主要在胃上皮细胞中表达，并在胃癌、乳腺癌、结肠癌和肝癌等原发性恶性肿瘤中高度表达。临床前研究表明，zolbetuximab通过激活两种不同的免疫系统途径（抗体依赖性细胞毒性和补体依赖性细胞毒性）诱导癌细胞死亡。

Mineralys Therapeutics今日公布其在研高血压药物MLS-101于临床2期试验达成主要终点。与安慰剂相较，MLS-101可造成血压不受控的顽固性高血压患者，显著降低收缩压与舒张压。

在全世界，高血压患者约有13亿，在2020年，美国有超过67万民众因高血压而死亡。高血压的产生除了与患者的遗传倾向有关外，肥胖、糖尿病、久坐、精神压力等也与高血压的发病有关联。其中有约25%患者体内的醛固酮（aldosterone）生产量异常升高，是造成高血压的原因。对于高血压患者，稳定、长期地控制血压是治疗的首要目标。这是因为长期不受控的高血压可能对心脏与血管造成伤害，进而增加患者发生心脏病、肾衰竭、血管性痴呆与脑卒中的风险。然而，现有的药物仅能帮助不到一半的高血压患者控制血压。

来源：药明海德

亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）近日宣布其自主研发的FasTCAR自体CAR-T技术平台被正式评选为2022年Fierce Life Sciences年度创新奖之“生物技术创新奖”。

来源：10亿美元分子