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药事日报514期 | 全球首款!B型血友病基因疗法获批上市!

时间:2022/11/23来源:医药之梯阅读:285

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01

捷思英达与美国Strategia公司成立JSI Ventures Inc.整合全球研发业务


11月23日,捷思英达医药技术有限公司宣布,公司和美国Strategia Holdings LLC签署协议,在美国波士顿创建JSI Ventures Inc.(JSV),全面整合捷思英达和Strategia公司管理团队和新药研发项目。Strategia公司创始人Keizo Koya博士出任新公司JSV的总经理,并加入捷思英达董事会。此次交易全面提升捷思英达在美国临床开发、转化医学研究和国际商务拓展的能力。

2018年,捷思英达和Strategia宣布建立战略伙伴联盟关系,双方共同开发高血脑穿透性的MEK激酶***E6201;2019年捷思英达委托Strategia公司开展捷思英达ERK激酶***JSI-1187的美国临床研究;2020年捷思英达和Strategia公司在美国成立合资公司Vitrac Theraprutics LLC,开发Aurora A激酶***VIC-1911。

Strategia公司由Keizo Koya博士2012年创立于波士顿,主要业务有抗癌新药研发和临床开发咨询服务,资深的公司高管团队在职业生涯中已经在美国开发成功17款上市新药。

来源:医药魔方


02

全球首款!B型血友病基因疗法获批上市


11月22日,FDA宣布,uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec(AMT-061,CSL222)获FDA批准上市,用于治疗B型血友病成人患者。这是首款被批准用于B型血友病的基因疗法。

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B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病,患者绝大部分是男性,发病率大约为3.5万分之一。病因是由于患者体内缺乏必要的凝血因子IX(FIX)而造成的凝血功能障碍。B型血友病最常见的治疗方法是静脉注射凝血因子IX以维持患者FIX的正常水平,但是长期输血有很多副作用,也给患者及其家庭带来很大的经济负担。

来源:医药魔方


03

K药+化疗一线治疗晚期胃癌III期成功


11月22日,默沙东宣布,其PD-1***帕博利珠单抗(pembrolizumab,Keytruda)与化疗联合治疗HER2阴性局部晚期不可切除或转移性胃及胃食管结合部(GEJ)腺癌的III期临床KEYNOTE-859达到总生存期(OS)主要终点,无进展生存期(PFS)和总缓解率(ORR)也有统计学和临床意义上的改善。

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KEYNOTE-859是一项随机双盲的III期研究,旨在评估K药联合化疗在HER2阴性局部晚期不可切除或转移性胃或GEJ腺癌患者的有效性和安全性。主要终点是OS,次要终点包括PFS、ORR、反应持续时间和安全性。该试验共招募了1579名患者,随机分组接受K药(每三周200 mg,持续约两年)联合含氟嘧啶和含铂化疗,或安慰剂联合化疗。

结果显示,无论患者PD-L1表达如何,主要终点OS、次要终点PFS和ORR都有统计学意义上的改善。在安全性方面,与此前研究一致,未发现新的安全信号。具体结果将在最近召开的医学会议上召开。

来源:默沙东


04

盐野义新冠口服药在日本获紧急批准


11月22日,盐野义(Shionogi)宣布,其口服3CL蛋白酶***ensitrelvir (S-217622)的紧急使用授权获日本药品和医疗器械局 (PMDA)批准,用于治疗新型冠状**感染。

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Ensitrelvir是北海道大学和盐野义联合开发的一款口服3CL蛋白酶***,作用机制与辉瑞Paxlovid相同。SARS-COV-2具有3CL蛋白酶这种**增殖所必需的酶,ensitrelvir通过选择性地抑制3CL蛋白酶,从而达到抑制SARS-COV-2增殖的效果。

来源:盐野义


05

GSK启动BCMA ADC药物撤市程序


11月22日,GSK宣布已根据FDA的要求启动BCMA ADC药物Blenrep(belantamab mafodin blmf)在美国的撤销上市程序。该请求基于先前公布的DREAMM-3 III期验证性试验结果,该结果不符合FDA加速批准规定的要求。

Blenrep是一款由人源化抗BCMA单抗和细胞毒药物auristatin F通过不可切割的连接子偶联而成的抗体偶联药物(ADC)。

就在11月7日,GSK宣布,III期开放标签、随机、头对头优效性DREAMM-3试验未能达到无进展生存期(PFS)主要终点(见:葛兰素史克BCMA ADC头对头III期研究未达到PFS优效性主要终点)。该研究旨在比较Blenrep单药vs pomalidomide(泊马度胺)联合低剂量地塞米松(PomDex)治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的疗效。

来源:医药魔方


06

临床获益率38%,PROTAC疗法最新数据出炉


Arvinas今日公开其创新PROTAC蛋白降解剂ARV-471的试验结果,表明在接受前期中位4线疗法的患者群中,观察到38%的临床获益率(CBR)。根据此结果,Arvinas计划启动两项后续临床3期关键试验,以对药品疗效作进一步检视。

乳腺癌是最常见的癌症形式之一。根据美国国家癌症研究所(NCI)估计,2017年约有25万名妇女被诊断患有乳腺癌,其中超过4万名病人因其去世。ER+/HER2-乳腺癌约占乳腺癌病患的70%左右。这类病患在初期可以通过内分泌阻断疗法治疗,但随着疾病进展,肿瘤会对此疗法产生抗性,同时也会累积许多突变,造成治疗上的困难。

ARV-471是一款广受关注的PROTAC疗法。作为一款口服、靶向降解雌激素受体(ER)的PROTAC蛋白降解剂,ARV-471可在肿瘤细胞内降解几乎所有的ER分子,并在许多ER驱动的动物肿瘤模型中,引起肿瘤大量的缩小。

来源:药明康德


07

治疗晚期非小细胞肺癌,阿斯利康PD-1/TIGIT双特异性抗体启动2期临床


近日,阿斯利康(AstraZeneca)启动了一项2期临床试验,对其PD-1/TIGIT双特异性抗体AZD2936,在治疗3期不可切除或4期非小细胞肺癌(NCSLC)患者的疗效与安全性进行评估。

TIGIT是一种主要在T细胞和天然杀伤细胞(NK细胞)表面表达的免疫检查点蛋白,它在肿瘤免疫抑制中的作用和PD-1/PD-L1类似。研究发现,阻断TIGIT与配体结合产生的免疫抑制,可以解除T细胞及NK细胞的抑制和耗竭,进而促进T细胞及NK细胞介导的抗肿瘤效应。同时阻断PD-1和TIGIT有望发挥协同的抗肿瘤作用。

AZD2936是阿斯利康基于Compugen公司的在研抗TIGIT抗体COM902开发而来的PD-1/TIGIT双特异性抗体。Compugen是一家临床阶段的药物发现和开发公司,旨在利用其广泛适用的预测性计算发现平台在癌症免疫治疗领域识别新的药物靶标和新的生物通路,并开发新的治疗方法。COM902是Compugen公司开发的一款具有高亲和力的抗TIGIT抗体,现处于1期临床阶段。

来源:阿斯利康


08

安酷生物获得胶质母细胞瘤创新疗法技术转移和商业授权


近期,安酷生物技术(苏州)有限公司通过协议授权的方式,从奥地利JLP Health公司获得胶质母细胞瘤创新疗法在中国地区的独家开发和商业化权益,与此相关的所有研究数据和知识产权都于近期转移到安酷生物。

胶质母细胞瘤(GBM)是最具侵袭性的原发性脑肿瘤之一,对新的有效药物存在很大的市场需求,据估计中国每年新增4万至5万名患者。尽管通过手术、化疗和放射治疗能取得一定疗效,但患者的中位生存期仅为12至15个月,而且在一线标准治疗后几乎不可避免地进展或复发,5年相对存活率仅有6.8%。因此这一领域迫切需要更有效的创新性药物治疗方案。

此次由奥地利生物技术公司JLP Health向安酷生物转移的小分子药物联合疗法,是基于该公司研发团队独立开发的基于单倍体细胞的独特筛选技术(该项技术之前已经转移到安酷生物应用于抗肿瘤和抗**药物的独立开发)和中国传统中药资源的结合。JLP Heath研发团队应用独特的靶点筛选技术解析了来源于传统中药所熟知的天然化合物青蒿素的抗肿瘤活性机理。基于巧妙且合理的实验设计,青蒿素与其它活性增强剂小分子化合物进行联合用药用于脑瘤的治疗。在人造大脑癌症模型以及病人耐受性脑癌细胞模型的临床前研究中,这种联合疗法对脑瘤有非常好的治疗效果,但对正常脑组织细胞却没有明显影响。这种联合用药的有效性在胶质母细胞瘤的临床前动物模型中得到进了一步证实,其中甚至有肿瘤症状的完全缓解。基于这些积极的结果,这种联合疗法将在2023年进入临床开发阶段。

来源:贝壳社


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