药事日报532期 | 复必泰mRNA疫苗于中国香港获批上市！

12月20日，安斯泰来和Seagen宣布Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）联合Keytruda（pembrolizumab）一线治疗不适合接受以顺铂为基础化疗的不可切除局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者的补充生物制剂许可申请（sBLA）获FDA优先审评，PDUFA日期定为2023年4月21日。 

尿路上皮癌（UC）是一种常见的泌尿系统癌症。据估计，2021年美国近8.4万人被诊断出患有膀胱癌，其中UC占所有膀胱癌的90%。长期以来，晚期尿路上皮癌（mUC）的治疗以含铂化疗方案为主，患者在含铂化疗失败后，治疗选择有限。因此，探索高效、安全的新药物依然迫在眉睫。

Padcev是一款first-in-class靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），于2019年12月获得FDA加速批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者曾经接受过含铂化疗和一种PD-1/PD-L1***的治疗或者不适合接受含顺铂的化疗，并且之前曾接受过一种或多种治疗方案。2020年2月，基于EV-103研究剂量递增队列和扩展队列A结果，Padcev联合pembrolizumab一线治疗la/mUC的适应症获得了FDA突破性疗法认定。

12月19日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布旗下揽月生物医药科技有限公司（以下简称“揽月生物”）自主研发的基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液获批开展临床研究，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性 （nAMD/wAMD）。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种进行性疾病，可引起**视力严重受损，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脉络膜新生血管（CNV）形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）是引起严重的、不可逆的视力损伤的最主要原因。在AMD致盲患者中，nAMD占了很高的比例。

SKG0106眼内注射溶液是九天生物开发的一款在研的创新眼科基因治疗药物，由该公司开发的新型腺相关**（AAV）衣壳和其独创的抗新生血管生长的转基因组成。其作用机制是：通过单次玻璃体腔注射将SKG0106递送至眼内，在转导视网膜细胞后表达抗新生血管生长基因产物，从而抑制与眼底新生血管相关的疾病进展。在临床前研究中，SKG0106显示出了良好的靶组织专一性、转导性和生物分布，以及抑制眼内新生血管生长具有高效性、持久疗效和良好安全性等特点。

近日，上海舶望制药有限公司（以下简称“舶望制药”）宣布其自主研发的首款siRNA新药1期临床试验申请已获得澳大利亚药品监督管理局（TGA）的批准，即将在澳大利亚启动1期临床试验。

siRNA药物（小干扰核酸药物）是近几年来崭露头角的新技术药物，具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，涵盖心血管疾病、罕见病、神经性疾病、**肝炎、眼科疾病、肿瘤等，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。

公开资料显示，舶望制药成立于2021年4月，由数位拥有RNAi药物丰富开发经验的科学家创立，致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供更好的治疗手段。该公司团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验。

今日（12月21日），深圳硅基仿生科技股份有限公司（以下简称“硅基仿生”）宣布获得近5亿元D轮融资。本轮融资由上海生物医药基金和广东中医药大健康基金联合领投，兴证资本、嘉程资本、中国新城镇等机构跟投，方圆资本担任该公司财务顾问。根据硅基仿生新闻稿，这是该公司继年初完成超过5亿元融资后的新一轮次融资。本轮资金主要用于产品市场开拓、全自动化产线扩张、新品开发以及推进国际化经营布局。

硅基仿生成立于2015年，致力于慢病管理领域的创新医疗器械研发与产业化，主要项目包括持续葡萄糖监测系统（CGM）、糖尿病视网膜病变人工智能辅助诊断软件（DR Screen）、人工视网膜、胶囊胃镜机器人。目前，硅基仿生自主研发的“硅基动感持续葡萄糖监测系统”已经获批上市，这是一款免指血校准的CGM产品，可为糖尿病患者提供数字化血糖管理方案。

来源：康乐卫士

12月21日，诺诚健华宣布，其BTK***奥布替尼联合抗CD19单抗tafasitamab和来那度胺已在中国获批开展一项单臂、开放标签、多队列2期临床试验，以评估联合疗法治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的有效性和安全性。

奥布替尼是诺诚健华研发的一款具高度选择性的新型BTK***，旨在用于治疗血液肿瘤及自身免疫性疾病。2020年12月，该药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市，用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两项适应症。2022年11月，奥布替尼在新加坡获批用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者。此外，奥布替尼治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症和复发/难治性治疗边缘区淋巴瘤的两项新适应症上市申请也已获得NMPA受理。

Tafasitamab是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。2010年，MorphoSys公司从Xencor公司获得全球独家开发和商业化tafasitamab的权利。后来，Incyte公司和MorphoSys公司达成协议，获得该药美国市场以外独家商业化tafasitamab的权利。2021年8月，诺诚健华和Incyte公司就tafasitamab在大中华区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化签订了合作和许可协议。

来源：美通社