KL003细胞注射液在研究者发起的（IIT）临床研究中目前已成功完成治疗17位患者，最早接受治疗的患者脱离输血时间已超2年。临床数据显示，KL003治疗效果优异，而且起效迅速，最后一次输血中位时间为18天。同时患者整体的植入时间比竞争对手大幅度缩短，中性粒细胞植入中位时间13天，血小板植入中位时间14天。这些数据表明，KL003细胞注射液的临床效果远远优于目前国际上最领先的美国蓝鸟生物和福泰制药同类产品，在β-地中海贫血治疗药物方面展现出全球同类最优的潜力。

康霖生物拥有丰富的质粒、慢**及细胞相关的工艺开发和生产经验，目前KL003细胞注射液已完成商业化细胞生产车间的建设及验证。凭借自主开发的高效悬浮慢**载体表达工艺，KL003生产成本大幅降低，在价格上预计能够低至美国蓝鸟生物Zynteglo（280万美元）的几十分之一。

康霖生物致力于为全球患者提供更好的治愈性基因治疗药物，KL003细胞注射液美国FDA的IND申请顺利进行中，已成功递交pre-IND。

关于地中海贫血

β-地中海贫血是由11号染色体上的β-珠蛋白基因（Hemoglobinβ，HBB）缺陷或突变，造成β-珠蛋白相关的功能部分或完全缺失而引起的溶血性贫血病。由于患者的血红蛋白无法携带氧气、人体出现不同程度的贫血，甚至造成更严重的并发症包括骨骼疾病、脾脏肿大、黄疸以及儿童成长迟缓。地中海贫血症目前临床使用的传统治疗方法包括输血、造血干细胞移植等，但输血有血荒、铁过载等问题，移植具有难以寻求合适的异源配型、存在排异等副作用，对患者及家属在身心、经济等各方面造成很大负担。根据我国2020年发布的地中海贫血蓝皮书，我国绝大部分患者活不到成年。