药事日报499期 | 礼来、辉瑞2022Q3发布！

11月1日，辉瑞公布了2022年Q3财报，同时宣布其二价呼吸道合胞**（RSV）疫苗RSVpreF的III期临床取得阳性顶线结果。

2022年Q3辉瑞总收入为226亿美元，同比下降2%。

其中，新冠疫苗Comirnaty收入大幅下降65%，约为44亿美元；口服新冠药物Paxlovid的收入为75.14亿美元。

另外，RSV疫苗III期临床结果显示，从出生到90天，该疫苗对RSV引起的婴儿严重下呼吸道疾病（MA-LRTI）的效力达到81.8%，出生前六个月有效性为69.4%。同时，该疫苗耐受性良好，对母体接种者及其新生儿均无安全问题。辉瑞表示，将在年底前向FDA递交第一份监管申请。

10月31日，Ascendis Pharma宣布，FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请，并授予其优先**资格，PDUFA日期为2023年4月30日。如果获批，TransCon PTH将成为第一个治疗甲状旁腺功能减退的激素替代疗法。此前，TransCon PTH已被FDA和EMA授予治疗甲状旁腺功能减退的孤儿药资格。

TransCon PTH是一种每日一次的长效甲状旁腺激素（PTH）前药，它旨在每天24小时将PTH恢复至生理水平，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。

11月1日，和誉医药宣布，新一代FGFR***ABSK121的临床试验申请获得FDA批准，即将开展针对晚期实体瘤的国际首次I期临床试验。

成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中，主要通过FGFR基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化等方式引起FGFR信号异常，促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成，最终导致恶性肿瘤的发展。

ABSK121为一款口服的、高活性、高选择性的新一代小分子FGFR***，可同时靶向野生型及突变型FGFR1-3。该药物在多个临床前模型中展现出与已获批FGFR***相当的强大抗肿瘤功效，并在FGFR耐药突变肿瘤模型中也展示出了优异药效，提示ABSK121可能为以第一代FGFR***进行初步治疗后复发或病情有所发展的患者带来临床益处。

10月31日，Dyne Therapeutics宣布，FDA已授予其在研新药DYNE-251快速通道资格认定，用于治疗51号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。目前，DYNE-251用于治疗DMD患者的I/II期DELIVER研究正在进行中，预计2023年下半年公布具体实验数据。

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种肌营养不良蛋白缺乏引起的X染色体隐性遗传神经肌肉病。DMD在存活男婴中的发病率为1/3000～5000，在我国，每年大约有400~500例DMD患儿出生，总计DMD患者高达7～8万人，是患病人数最高的国家之一。目前，DMD尚无有效治愈手段，基因替代、外显子跳跃、基因组编辑、终止密码子通读等基因治疗逐步成为研究热点。

来源：药明康德

UNITY Biotechnology今日宣布其基于抗衰老机制的在研药品UBX1325，于临床2期试验中，达成关键安全与疗效终点。数据分析显示，糖尿病性黄斑水肿（DME）病患在经过药物单次注射后，其视力与视网膜可获得改善长达24周。UNITY预计于2023年下半年启动关键临床试验。

糖尿病性黄斑水肿影响全球约2100万人，是工作年龄成年人视力丧失的主要原因。当血管损伤和新血管形成导致血液和/或液体泄漏到视网膜时，就会发生糖尿病性视网膜病变（DR）。当受损的血管引起黄斑（视网膜的**区域，负责阅读和驾驶所需的敏锐视力）肿胀时，就会发生DME。目前DME的标准疗法是最初接受每月3-5次靶向血管内皮生长因子（VEGF）药物的注射再加上每隔8周的剂量补充，但这样频繁眼部注射对病患产生显著的治疗负担。

UBX1325是一款在研细胞凋亡抑制蛋白Bcl-xL***。随着人们的衰老，体内的组织中会出现衰老细胞（senescent cells）。这些细胞不但自身功能失常，还会分泌有害物质，引发炎症并影响周围健康细胞的功能。UBX1325可以抑制衰老细胞赖以存活的蛋白质功能。在临床前实验中，UBX1325可以借着靶向Bcl-xL，选择性地消灭疾病组织中的衰老细胞，但却不会伤害健康组织。在治疗晚期湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）与糖尿病性黄斑水肿的临床1期试验中，此药物展现良好的安全性，并在单次玻璃体内注射后可以持续维持视力改善达24周。

来源：医药魔方