药事日报523期 | 刚刚！三合一HIV疗法在中国获批

今日（12月8日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由晖致医药申报的一款名为“依非米替片（I）”新药上市申请正式获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品获批的适应症为：治疗成人和体重至少35kg儿童患者中的1型人免疫缺陷**（HIV-1）感染。

今日（12月8日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，加科思申报的1类新药JAB-21822拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗（至多不超过三线治疗）的携带KRAS p. G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。公开资料显示，JAB-21822是一种KRAS p. G12C共价***，目前正在开展关键性2期临床试验。

KRAS是人类癌症中常出现突变的致癌基因之一，它的突变不仅能直接促进肿瘤细胞的增殖和生存，还能够对肿瘤微环境产生影响。KRAS基因突变有不同的亚型，其中KRAS G12C占所有KRAS突变的44%。研究显示，KRAS基因突变存在于多种肿瘤中，其中G12C突变主要存在于肺癌、结直肠癌和胰腺癌，因此KRAS G12C***有望成为这类肿瘤患者的有效治疗手段。

今日（12月8日），赛诺菲（Sanofi）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准注射用阿加糖酶β的新适应症上市，用于2岁及以上法布雷病患者的酶替代治疗（ERT）。2019年，该药已在中国获批适用于8岁以上的儿童和青少年及成人法布雷病患者。赛诺菲新闻稿指出，阿加糖酶β本次新适应症获批填补了中国境内2-6岁法布雷病患者ERT治疗的空白。

目前，中国境内法布雷病治疗以ERT和对症治疗为主。ERT是法布雷病治疗的基石，近20年的临床实践证明，ERT对法布需病患者治疗效果显著，早启动ERT治疗患者获益更大。作为一款ERT药物，阿加糖酶β可显著降低经典型法布雷病患者GL-3及Lys0-GL-3水平，改善儿童患者疼痛症状，长期使用可保护肾脏、心脏及大脑等主要器官。

12月7日消息，新芽基因宣布完成了数千万美元A轮融资，本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，BV百度风投和某知名股权投资机构跟投，老股东红杉中国持续追加投资，泰合资本担任独家财务顾问。本轮融资将用于推进该公司多个碱基编辑技术治疗管线的临床前研究、IND申报和临床试验。

公开资料显示，新芽基因成立于2020年7月，是一家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司。该公司由何春艳博士和常兴博士联合创立，主要基于其TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。2021年7月，该公司已完成由红杉资本中国基金领投的数千万人民币Pre-A轮融资。

根据新芽基因新闻稿，该公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，它的发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，目前尚缺乏有效的治疗方式。

来源：和誉医药

12月6日，辉瑞联合Clear Creek Bio宣布了一项研究合作和独家许可协议，以推进用于口服治疗COVID-19的SARS-CoV-2木瓜蛋白酶样蛋白酶（PLpro）潜在***的开发。这项计划将扩大辉瑞的创新抗感染管道，补充其现有的COVID-19产品组合，即针对不同SARS-CoV-2目标的直接作用抗**药物。

根据协议条款，两家公司将共同确定PLpro候选药物，并将其推进临床，之后辉瑞将全权负责进一步的开发和商业化活动。Clear Creek Bio将收到一笔未公开的预付款，且有资格获得额外的潜在里程碑付款以及未来产品销售的特许权使用费。

来源：德琪医药