本导基因创新地贫疗法获批临床

时间：2024/01/04来源：医药观澜阅读：113

1月3日，本导基因宣布该公司BD211注射液临床试验申请已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可。BD211是一款基于本导基因下一代慢**载体平台开发的基因修饰自体造血干细胞地中海贫血治疗药物。

截图来源：CDE官网

β-地中海贫血是一种β珠蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病。长期以来，地贫缺少一种一次治疗、终身受用的疗法。近年来，基因治疗的发展为β-地贫患者带来了希望。β-地中海贫血的基因治疗主要有两种策略：一是基因编辑，通过CRISPR激活γ珠蛋白表达；二是基因补偿，通过向自体造血干细胞中导入功能正常的β珠蛋白基因来增加正常血红蛋白的合成。基因补偿策略从原理上更加接近人体的正常生理状况，在某些情况下具有独特的优势。

本导基因“BD211自体CD34+造血干细胞注射液”是基于该公司下一代慢**载体平台BDlenti研发基因修饰自体造血干细胞地中海贫血治疗药物，属于基因补偿治疗产品。根据本导基因新闻稿介绍，BD211通过一系列优化技术，高效表达β珠蛋白，对β0/β0、β0/β+等多种基因型地贫有效，能更好的还原正常人体的血红蛋白的状况；添加了安全保护的绝缘子序列，进一步提高产品进入人体后的安全性。研究者发起的临床研究（IIT）显示，两例β0/β0地贫患者均摆脱了输血依赖，随访时间超过两年，初步验证了BD211的有效性和安全性。

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本导基因创新地贫疗法获批临床

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