三生制药/则正医药「艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂」拟优先审评

CDE将山东则正医药技术有限公司（以下简称“则正医药”）艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂的上市申请拟纳入优先审评，理由为“（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”。

图片来源：CDE官网

据CDE官网显示，艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂拟用于治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症患者血小板减少症：本品适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和12岁及以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。本品仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP患者。治疗严重再生障碍性贫血：本品可与标准免疫抑制疗法联合用于成人重度再生障碍性贫血的一线治疗。适用于对免疫抑制治疗反应不充分的严重再生障碍性贫血患者的治疗。

12月20日，三生制药与则正医药达成协议，两家企业将针对艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂产品进行技术开发、商业化等一系列合作。

国内首个
儿童用“造血神药”

艾曲泊帕是全球首个也是目前唯一一个获批上市的小分子非肽类TPO受体激动剂，能够与人TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激骨髓巨核细胞的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。相关研究显示，艾曲波帕可明显减少患者对伴随用药和挽救性治疗的需求，并且患者耐受性良好。2008年，艾曲波帕乙醇胺片获美国FDA批准上市，成为全球首个“造血神药”。

图片来源：药智数据企业版——全球药物分析系统数据库

2017年12月，诺华原研艾曲波帕乙醇胺片在中国获批上市(商品名:瑞弗兰)，用于治疗ITP，成为我国第一款非肽类口服TPO受体激动剂，并被纳入了国家医保目录。国内已有超10家企业对艾曲泊帕乙醇胺片进行了一致性评价申报，但截至目前，首仿尚未决出。

艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂是艾曲泊帕的另一种剂型，相较片剂而言，其适口性更佳；此外，该产品可有效提高患者依从性，方便调整剂量，实现精准给药，更适合儿童、老年人等吞咽困难患者。目前，原研艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂尚未在国内申报，则正医药是国内首个对艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂进行上市申报的企业。

12月22日，CDE将则正医药的艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂拟纳入优先审评，有望加速其上市步伐，使其成为国内首个获批的艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂。

结语

我国儿童通常是指0~14岁的人群。据国家统计局数据显示，2022年我国0~14周岁人口为2.39亿人，占总人口比例17%，因此，儿童用药市场规模巨大。但与此同时，儿童药物开发仍存在速度慢的难题，并且与成人用药相比，儿童用药在生产及商业化方面也存在诸多难点。

近年来，随着国家对儿童用药鼓励政策相关的配套措施落地，儿童用药迎来了前所未有的发展机遇。在政策的倾斜和利好之下，相信儿童药物开发终将迎来快速发展时代。