大睿生物：首款自主研发siRNA产品在中国获批临床

2023年12月29日，大睿生物首款自主研发的RN0191注射液已成功获得中国国家药品监督管理局批准的临床试验申请默示许可。作为第三个进入中国和海外同步临床开发的PCSK9 siRNA，该产品可用于治疗高胆固醇血症、混合型高脂血症以及动脉粥样硬化性心血管疾病，以降低心血管事件发生的风险。

关于RN0191

RN0191是一款源自大睿生物创新的GAIA肝靶向技术平台针对PCSK9靶点的双链小干扰RNA (siRNA)，是一种针对特定致病基因的新型核酸药物，该产品具有自主知识产权和全球专利保护。

临床前研究显示，RN0191在啮齿类和非人灵长类动物体内均具有强效且持久的药理活性和优异的安全性，有望每年仅需两针即可显著持续降低血清中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。在食蟹猴试验中，RN0191与对标产品相比，除降低低密度脂蛋白胆固醇外，还显示出更高幅度降低另一个与动脉粥样硬化密切相关的脂代谢指标-脂蛋白（a）的潜在优势，有望进一步降低心血管疾病患者的残余风险，成为同类最优（best-in-class）。

2023年6月，RN0191在澳洲获得伦理批准开展首次人体试验。目前该实验进展顺利，现有数据表明RN0191耐受性和安全性良好，并显示出了剂量依赖性的药效和疗效。同时，多个重要脂代谢的指标，包括脂蛋白（a）的下降也非常显著，进一步证实了其显著双重降低低密度脂蛋白和脂蛋白（a）的潜在优势。这一结果为该差异化产品后续临床试验的开展提供了有力支持。

大睿生物创始人兼首席执行官史艺宾女士表示：“作为一家致力于创新药物研发的企业，大睿生物一直以患者需求为出发点，积极推进具有自主知识产权的创新药物的研发。获得中国临床批件意味着RN0191将有机会在中国市场上为患者提供更加安全、有效的治疗选择。我们将继续加大研发投入，积极拓展与全球科研机构和制药企业的合作。我们始终相信，凭借大睿生物科研团队不懈的努力以及合作伙伴、投资者和患者的支持与信任，大睿生物将在中国生物医药领域树立新的里程碑。”

大睿生物首席医学官李红梅女士表示：“岁末年初，这个振奋人心的好消息，给我们的2023年做了一个完美收关，也为我们的2024 年赢得了一个亮堂开门红，大睿的2024 正完美拉开序幕。在未来的临床试验中，大睿生物将与国内顶尖的医疗机构紧密合作确保试验的顺利进行。相信凭借 RN0191的优异表现和全球专利保护，大睿生物将迎来更加广阔的发展前景。”