迈威生物铁稳态大分子调节药物获FDA孤儿药资格

2月19日，迈威生物宣布美国FDA授予该公司的铁稳态大分子调节药物9MW3011孤儿药资格，用于治疗真性红细胞增多症。该产品已在中美开展临床试验，并于2023年9月获得FDA快速通道资格。

真性红细胞增多症是一种罕见的、慢性的致命血液癌症。其致病原理是患者骨髓中干细胞发生突变，导致血细胞、白细胞、血小板的过度生成，产生健康风险，包括血凝块、中风和心脏病发作。如果没有经过良好治疗控制，疾病可进展为继发性骨髓纤维化和恶性肿瘤，包括急性髓系白血病。该疾病已经被纳入了2023年9月公布的。

9MW3011（在美研发代号：MWTX-003/DISC-3405）是迈威生物位于美国的圣地亚哥创新研发中心自主研发的抗TMPRSS6单克隆抗体，可通过与靶点特异性结合，上调肝细胞表达铁调素（Hepcidin）的水平，抑制铁的吸收和释放，降低血清铁水平，从而调节体内的铁稳态。该药拟开发的适应症包括多种在全球不同地区被列为罕见病的疾病，如β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。

公开资料显示，铁调素是肝脏产生的一种小肽激素，是全身铁代谢的关键调节剂。铁调素通过限制铁吸收和阻止铁在体内的分布发挥核心作用。铁调素的问题会导致铁超负荷或铁缺乏，并且在与无效红细胞生成相关的多种疾病中均可见，例如骨髓增生异常综合症、地中海贫血和慢性疾病性贫血。而随着铁调素的增加，它可以解决血液学疾病中无效的红细胞生成问题，恢复血红细胞生产，从而改善贫血或治疗其他疾病。

值得一提的是，2023年1月，迈威生物授予DISC MEDICINE公司在除大中华区和东南亚以外所有区域内独家开发、生产和商业化9MW3011，以及以其它方式开发9MW3011的权利。迈威生物可获得合计最高达4.125亿美元的首付款及里程碑付款，以及产品上市后基于净销售额的特许权使用费。

参考资料：

[1]迈威生物铁稳态大分子调节药物 9MW3011 获得 FDA 孤儿药资格认定. Retrieved Feb 19 , 2024, from https://www.prnasia.com/story/436929-1.shtml