首款「蝴蝶宝贝」基因疗法，2月卖6000万元

近期，Krystal Biotech.(NASDAQ: KRYS)公布2023 年Q3业绩：截至第三季度末，首款治疗「蝴蝶宝贝」基因疗法VYJUVEK在美国今年8月正式销售，2个月的净产品收入为860万美元（约6147万元人民币）。截至2023年9月30日的9个月的研发费用为3510万美元，在手现金及等价物为5.986亿美元。今年5月22日，Krystal完成1.6亿美元的私募股权融资。该笔资金将用于VYJUVEK的启动、商业化运营及其他管线药物开发，预计可支持至2026年底。

2023年5月19日，美国FDA批准了Krystal Biotech公司开发的基因疗法VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt，B-VEC）凝胶用于治疗6月龄及以上营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者。这是FDA批准的首款可重复用药的基因疗法和首款外用基因疗法药物，同时也是首个FDA批准同时用于显性和隐性营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的基因疗法药物。

遗传性大疱性表皮松解症是一组罕见的遗传性皮肤病，主要表现为皮肤或黏膜脆性增加，即受到轻微外伤或摩擦后出现破损、水疱或大疱改变。患儿皮肤像蝴蝶翅膀般脆弱，因此此病患儿又被称为蝴蝶宝贝。

VYJUVEK的定价为24,250 美元/瓶，平均每位患者每年使用26 瓶。这意味着每位患者每年的费用约为63万美元，经过**强制折扣后为48.5万美元。

VYJUVEK采用1型单纯疱疹**（HSV-1）作为其重复递送的载体。其治疗原理是将COL7A1基因的正常拷贝输送至DEB患者的分裂和非分裂皮肤细胞，纠正遗传缺陷，使其皮肤细胞能够产生COL7蛋白，稳定患者脆弱的皮肤。

根据Q3财报信息：已有284 病人建立表格档案，136名获得处方，开始用VYJUVEK治疗。其中20%的起始表格来自显性DEB患者;33%的起始表格来自10岁或更小的患者;患者对VYJUVEK的依从性目前达到96%。

Krystal Biotech目前市值28亿美元左右，近一年股价上涨31%。

Krystal Biotech董事长兼首席执行官krisish S. Krishnan表示:“第三季度的亮点是VYJUVEK上市的强劲商业表现，肿瘤项目进入临床的推进以及CF项目的持续发展势头。关于VYJUVEK的推出，我们的指导愿景是以优化患者体验为中心，我们已经并将继续不懈地努力，以确保每位患者的旅程，从VYJUVEK开始并坚持下去，都是顺利、及时和无麻烦的。”

Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS)是一家商业化阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化基因药物，以治疗高未满足医疗需求的疾病。VYJUVEK是公司的第一个商业化产品，是有史以来第一个可重复使用的基因疗法，也是FDA批准的唯一用于治疗营养不良大疱性表皮松解症的药物。该公司正在迅速推进呼吸、肿瘤、皮肤病学、眼科和美学领域的强大的临床前和临床研究基因药物管线。公司总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。