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美国FDA批准Ionis-AstraZeneca的神经疾病药物

时间：2023/12/25来源：药研网阅读：162

12月22日，FDA网站显示，由阿斯利康和Ionis公司联合开发的反义寡核苷酸疗法Wainua已在美国获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性***（ATTRv-PN）。

该药物名为Wainua，被批准用于多发性***或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-PN）引起的神经损伤患者。

ATTRv-PN

甲状腺素运载蛋白淀粉样变性是一种可能致命的心肌疾病，其特征是身体器官和组织中异常蛋白质沉积的积累。这种疾病会对大脑和脊髓以外的神经造成损害，如果不及时治疗，可能会在十年内致命。该病影响全球约40,000名患者。该病累及许多器官和系统，目前还没有可治愈的药物，仅有一些药物可以减缓疾病的进展。

Wainua的获批

Wainua 是唯一获批用于治疗 ATTRv-PN 的药物，患者可以通过每月一次，通过皮**射自行给药。

与较旧的Ionis药物相比，它使用一种较新的技术，这种新药可以自行给药，并且比以前批准的疗法需要更少的剂量旨在靶向产生蛋白质的肝脏。

FDA的批准是基于一项在ATTRv-PN成人患者中开展的随机、开放标签、多中心的临床3期试验，名为NEURO-TTRansform。该分析显示，在接受治疗35周时，与外部安慰剂对照相比，Wainua治疗导致患者在改良***损伤评分+7（mNIS+7）和生活质量指标（Norfolk QoL-DN）总分上出现统计学显著改善（p<0.001）。

该试验的积极结果发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上，进一步证明了Wainua在35、66和85周时对ATTRv-PN的益处。

该试验研究员表示：“许多患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性***的人无法充分享受他们的生活，因为这种疾病的无情，渐进和衰弱的影响。Wainua的批准代表了治疗方面有意义的进步，它为那些患有转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性***的人提供了帮助控制疾病。

Ionis 公司预估只有20%的ATTR-PN患者正在接受治疗，且治疗ATTR-PN的全球峰值销售额约为7.5亿美元，未来市场潜力无穷。

据相关资料估计，如果该药物获得治疗心肌病的扩大批准，总销售额将在35亿美元至70亿美元之间。

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美国FDA批准Ionis-AstraZeneca的神经疾病药物

时间：2023/12/25来源：药研网阅读：162

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