药事日报472期 | 4.05亿美元！这家公司被吉利德收购，曾“挖”诺华高管任CEO

9月20日，Alnylam宣布，欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，每3个月皮**射一次，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性***（polyneuropathy）。

Amvuttra已于6月13日率先获FDA批准上市，是Alnylam获批的第5款RNAi疗法。此前其开发的首款RNAi疗法patisiran于2018年获FDA批准上市，用于治疗hATTR淀粉样变性多发性***变，不过需要每3周静脉输注一次。

Alzheon今日宣布其在研药品ALZ-801（valiltramiprosate）于临床2期生物标志物试验中的最新积极结果。数据显示ALZ-801可改善早期阿尔茨海默（AD）病患血浆中磷酸化tau蛋白（P-tau181）含量、减少脑萎缩情形并改善记忆功能。新闻稿表示，这是目前首个具有减少脑萎缩效果的阿尔茨海默病药物。

ALZ-801是一款在研口服小分子药物，为高牛磺酸（homotaurine）前体药物，ALZ-801在3期临床使用剂量下可抑制具神经毒性的淀粉样蛋白寡聚体形成，具有改变阿尔茨海默病疾病进程的潜力。ALZ-801于2017年获得美国FDA的快速通道资格。除了此次所公布的临床2期生物标志试验之外，另有一项临床3期试验正在进行中，用以检验ALZ-801在带有APOE4/4纯合子的早期阿尔茨海默病的疗效与安全性。

AOBiome Therapeutics今日公布其在研药品B244在治疗皮肤瘙痒的临床2b试验积极结果。数据显示，B244可有效并持续地改善轻中度特应性皮炎或中重度瘙痒症患者的瘙痒症状，且在使用1小时内便可见瘙痒减缓的情形。

B244是AOBiome的专有、局部使用的治疗瘙痒配方。使用B244时可产生具有调节炎症反应与血管舒张的一氧化氮（nitric oxide）以达到治疗效果。直至目前为止，此药物在临床上展现良好的耐受性。临床前实验显示B244能够减少炎症与产生瘙痒的细胞因子白介素IL-4、IL-5、IL-13、IL-31含量。

今日，Rocket Pharmaceuticals公司和Renovacor公司联合宣布达成协议，Rocket公司将收购Renovacor，获得基于腺相关**（AAV）载体的心肌病基因疗法。新闻稿指出，这一收购将扩展Rocket公司用于治疗心脏疾病的临床管线。

Renovacor公司的主打项目REN-001是一款基于AAV9的基因疗法，用于治疗BAG3相关扩张型心肌病（BAG3-DCM），这是一种严重的心力衰竭类型。这些患者由于BAG3基因突变，导致BAG3蛋白表达显著降低，BAG3蛋白在维持肌节、抑制细胞程序性死亡、维持对肾上腺素信号的反应等多个方面具有重要作用。Renovacor公司认为，通过在心肌细胞中表达BAG3可能帮助恢复心肌细胞的功能。

来源：医药笔记

近日，百济神州宣布，BTK***泽布替尼连获得两项重要进展，分别为：1）欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准泽布替尼用于复发或难治性边缘区淋巴瘤的治疗；2）英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）推荐泽布替尼用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症患者。

泽布替尼（中文商品名：百悦泽）是由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子***。由于新的BTK会在人体内不断合成，泽布替尼的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK***存在差异化的药代动力学，该药能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。根据百济神州日前发布的2022年第二季度业绩报告，泽布替尼已经在全球50多个市场获批多项适应症。

来源：医药健闻