药事日报172期|​舒发泰®作为我国首个获批的HIV暴露前预防用药正式上市、ONL公司宣布完成4690万美元的B轮融资

　　恒瑞医药自主研发PARP***

　　氟唑帕利获批上市

　　日前，恒瑞医药自主研发的PARP***氟唑帕利胶囊获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA突变(gBRCAm)的铂敏感复发性*巢癌、输*管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。至此，恒瑞医药已有7个创新药在中国获批上市。

　　****病死率高的妇科恶性肿瘤，70%的**癌患者就诊时已是临床晚期。*巢癌首选治疗模式为肿瘤细胞减灭术联合以铂类为基础的化疗。虽然大多数患者经过初始治疗可获得临床缓解，但仍有70%的患者在3年内复发，5年生存率不足50%。近年来，PARP***的问世为*巢癌的治疗带来了重大变革，一系列高级别循证医学证据表明在初始治疗或铂敏感复发治疗获得完全缓解（CR）和部分缓解（PR）后应用PARP***可显著延长*巢癌患者的无进展生存（PFS）时间，维持治疗已成为*巢癌治疗的新模式。

　　新闻来源：CPhI制药在线

　　ONL公司宣布完成4690万美元的B轮融资

　　总部位于密歇根州的ONL The****uti**（下称ONL公司）宣布完成4690万美元的B轮融资，Bios Partners领投了本轮融资，强生创新（Johnson＆Johnson Innovation，JJDC）、凯泰资本、PSQ Capital和Michigan Capital Network Vent**e Fund III等机构也参与了本轮融资。

　　Fas介导的信号转导被认为是人体激活细胞死亡的基础机制之一。重要细胞的死亡是许多疾病的根本原因，同样与许多视网膜疾病的发生有关。除与细胞死亡密切相关外，Fas在调节免疫信号和相关炎症中也发挥重要作用。Fas介导的免疫信号通路可以诱导细胞死亡，增加对周围组织的损伤，加重疾病的初始创伤。Fas介导的细胞死亡和免疫信号转导与许多疾病的发生和发展有关。许多研究已经证明Fas在一系列视网膜疾病中扮演重要角色，包括视网膜脱落、干性和湿性老年黄斑变性、葡萄膜炎、糖尿病视网膜病变、青光眼和视***变。因此，可以通过抑制Fas信号通路来减少其带来的负面影响。ONL公司认为，阻断Fas激活及其随后的信号转导可对视网膜疾病患者的治疗带来良好效果。

　　新闻来源：创鉴汇

　　合源生物CAR-T细胞治疗产品

　　细胞注射液获准纳入“突破性治疗药物”

　　据国家药监局药审中心官网信息显示，合源生物CAR-T细胞治疗产品CNCT19细胞注射液（抗CD19嵌合抗原受体T细胞注射液）获准纳入“突破性治疗药物”（CDE受理号：CXSL1800106），拟适应症为为复发或难治性急性淋巴细胞白血病。

　　据了解，目前针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症，在全球范围内尚未有CAR-T产品获批，此前已获批上市的三款CAR-T疗法，Kymriah用于用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患者、25岁及以下病情难治或移植后复发或两次及以上复发的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者，以及成年两次或多次全身治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的患者。Yescarta则获批用于治疗成年特定类型大B细胞淋巴瘤患者。2018年8月，欧盟批准Yescarta上市，用于治疗成年两次或以上系统性治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）的患者，今年获批的Tecartus用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者。

　　新闻来源：医谷

　　亿美元出售

　　部分专利使用权

　　对外宣布将以2亿美元的价格出售Zolgen**a（治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)）的部分专利权给Healthcare Royalty（HCR）公司，该消息目前已经得到HCR**层的确认。

　　HCR是一家购买特许权的私人投资公司，采用债务型结构投资商用阶段或接近商用阶段的生命科学资产，而Zolgen**a被认为是一种一次性基因疗法，旨在通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，来解决SMA疾病的基因根源，目前市场定价为210万美元，被称为世界上最昂贵的药物。不过，付款周期为五年，即每年42.5万美元，并承诺终身受益。

　　新闻来源：新浪医药新闻

　　信达生物阿达木单抗注射液获批2项新适应症

　　信达生物重组人抗肿瘤坏死因子-α（TNF-α）单克隆抗体阿达木单抗注射液（商品名：苏立信）2项新适应症获NMPA批准，用于治疗儿童斑块状银屑病和对糖皮质激素应答不充分、需要节制使用糖皮质激素、或不适合进行糖皮质激素治疗的成年非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎。这是该产品获批的第5项和第6项适应症。

　　苏立信2020年9月首次获得NMPA批准上市，此前已获批的适应症为类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病和多关节型幼年特发性关节炎。是继百奥泰、海正药业之后的国产第3家阿达木单抗获批企业。

　　新闻来源：生物探索

　　舒发泰®作为我国首个获批HIV暴露前预防用药正式上市

　　吉利德科学宣布，舒发泰®（恩曲他滨替诺福韦片，恩曲他滨200mg/富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg，FTC/TDF）作为我国首个也是目前唯一获批的HIV暴露前预防（PrEP）用药正式上市，为降低个体的HIV感染风险、帮助推动国内HIV防控工作带来了安全、有效的新选择。此前，舒发泰®已在国内获批用于与其他抗反转录**药物联用，治疗成人和12岁（含）以上儿童的HIV-1感染。舒发泰®是中国首个获批用于未感染人群HIV暴露前预防的药物，适用于处于较高HIV感染风险人群的暴露前预防用途，以降低成人和青少年感染HIV的风险，推荐使用PrEP的人群包括男男性行为者（MSM）、感染HIV**高风险的异性性行为者、HIV单阳性伴侣（尤其是HIV**载量未知或可以检测到的）中的HIV阴性者等。

　　新闻来源：生物谷

　　诺诚健华BTK***奥布替尼片

　　正式获批上市

　　诺诚健华奥布替尼片（orelabrutinib）获NMPA批准上市，用于治疗：1）既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。2）既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。奥布替尼成为继伊布替尼、泽布替尼后国内第三个上市的BTK***。国家药品***理局要求该品种上市许可持有人按所附条件和要求继续完成相关上市后研究工作。奥布替尼是诺诚建华自主研发的新型、强效BTK***。临床研究显示其具有更高的BTK选择性和将近100%的BTK占有率。BTK 是 B 细胞抗原受体（BCR）和细胞因子受体通路关键信号分子，在不同类型恶性血液病中广泛表达，参与B细胞的增殖、分化与凋亡过程。奥布替尼可抑制恶性 B 细胞在体内增殖和存活。

　　新闻来源：医药魔方