药事日报501期 | GSK带状疱疹疫苗Shingrix前三季度销售22亿英镑！辉瑞双特异性抗体获突破性疗法认定！

11月3日，CDE官网显示，信立泰的阿利沙坦酯氨氯地平片（SAL0107）上市申请获受理，适用于阿利沙坦酯或氨氯地平单药治疗后血压控制不佳的原发性高血压患者。

SAL0107是一款ARB（血管紧张素II受体拮抗剂）/CCB类（钙通道阻滞剂）复方制剂，据信立泰今年上半年财报透露，该药按III期临床方案已完成所有患者的入组，正开展临床随访等工作，具体临床试验结果还未披露。

11月3日，GSK公司宣布，FDA接受其在研二价呼吸道合胞**（RSV）候选疫苗GSK3844766A（RSVPreF3 OA）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。RSVPreF3 OA为GSK针对老年人的RSV候选疫苗，是由RSV融合前F糖蛋白（RSVPreF3）与GSK专有佐剂AS01组合而成。

FDA预计在2023年5月3日前完成**。若获批，GSK的RSV疫苗可能成为第一个能够保护60岁以上成人，免于因RSV感染而造成的下呼吸道疾病的疫苗。在此之前，欧洲与日本监管机构已接受此候选疫苗的上市申请。

同日，Codagenix公司宣布其用于减毒活鼻内RSV候选疫苗CodaVax-RSV获得FDA快速通道指定。该公司表示，CodaVax-RSV由于采用了基因编辑的方式，可防止野生型回归，加上鼻内给药途径，在动物模型中显示的临床前疗效，具有广泛的全身和粘膜免疫力，具有更可靠的安全性。 

Abeona Therapeutics今日公布其基因疗法EB-101于关键临床3期试验中的积极结果。数据显示，试验达成两项共同主要终点，此疗法可显著改善隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的大型慢性RDEB伤口的愈合与疼痛程度。Abeona预计于2023年第2季度向美国FDA递交此疗法的生物制品许可申请（BLA）。

RDEB是一种罕见的结缔组织疾病，具常染色体隐性遗传性，表现为皮肤非常脆弱，因日常的轻微摩擦而反复发作产生水疱。RDEB的患儿出生时或出生不久即发生水疱和大面积的皮肤缺损，有时几乎所有皮肤和粘膜表面都有水疱。目前还没有手段去普遍检验RDEB的致病基因。只能在儿童发病后才知道他的父母带有致病基因。此病目前尚未有疗法获批。

EB-101是一种体外基因校正的自体细胞疗法，将COL7A1胶原蛋白基因插入到患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）中，再将这些工程化后的细胞送回患者体内。EB-101能够促进7型胶原蛋白的生产，进而帮助患者的伤口愈合。此疗法已获得美国FDA突破性疗法认定，孤儿药资格、罕见儿童疾病资格以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。

辉瑞（Pfizer）今日宣布，其在研癌症免疫疗法elranatamab获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。Elranatamab为一靶向B细胞成熟抗原（BCMA）与CD3的双特异性抗体。

多发性骨髓瘤是一种目前仍不可治愈的血液细胞癌症，主要影响骨髓内一种称之为浆细胞的细胞。当恶性增生时，这些浆细胞会扩散并取代骨髓内的正常细胞。多发性骨髓瘤是第二常见的血液肿瘤，在全球每10万人中有1.7人罹患此病。在2020年，全世界预估有17.6万人被诊断患有多发性骨髓瘤。虽然少数患者在确诊时并无明显症状，但大部分的病患会出现包含骨折、疼痛、低血红细胞值、疲劳、高钙值、肾脏问题、感染等情形，并为此就医而诊断患有多发性骨髓瘤。目前它仍然是一种无法治愈的血液癌症，几乎所有患者会出现复发并且需要接受后续治疗。随着疾病的进展，每次复发的侵袭性增强，而新疗法获得的缓解期逐渐缩短。

Elranatamab（PF-06863135）是一款靶向B细胞成熟抗原的双特异性抗体。它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。Elranatamab是通过皮**射治疗患者，与静脉注射相较，皮**射较为方便，并可能减缓如细胞因子释放综合征（CRS）等潜在副作用的发生。Elranatamab获得美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格，用以治疗多发性骨髓瘤。并自FDA与EMA分别获得快速通道资格与优先药品资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

来源：药明康德

2022年11月3日，Provention Bio宣布CD3抗体Teplizumab的最新进展，今年2月重新递交上市申请后获得FDA授予突破疗法认证，PDUFA日期为11月17日。今日，Provention收到FDA发出的提议说明书以及上市后要求。Provention称这与公司预期一致，已经进一步推进商业化准备。

受此消息影响，Provention Bio股价大涨26%，目前市值为6.86亿美元。

Teplizumab去年曾首次递交上市申请，但因为生产变更之后未进行PK可比性研究被FDA拒绝批准。合作方礼来选择退回Teplizumab权益，今年10月，Provention Bio宣布与赛诺菲达成合作，赛诺菲以2000万美元获得Teplizumab的优先选择权（ROFN），并对Provention Bio进行3500万美元的股权投资。

来源：医药笔记