药事日报436期 | 重磅！罗氏“不限癌种”疗法「恩曲替尼」在中国获批

今日（7月29日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，礼来（Eli Lilly and Company）公司递交的依奇珠单抗注射液的新适应症上市申请，已正式获批。公开资料显示，依奇珠单抗是一款靶向白细胞介素17A（IL-17A）的***，此前已在中国获批用于治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者。

在美国，依奇珠单抗于2016年3月首次获得FDA批准。目前，该药已获FDA批准治疗多种疾病，包括中度至重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者、强直性脊柱炎、有炎症客观症状的活动性非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）患者等等。在中国，依奇珠单抗于2019年9月首次获批，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。

7月27日，GSK宣布贝利尤单抗（Benlysta）新适应症获FDA批准，用于治疗正在接受标准治疗的5岁至17岁狼疮性肾炎（LN）患者。贝利尤单抗于2020年12月获FDA批准用于治疗LN成人患者，目前，又扩大适用人群至5岁及以上儿科LN患者，成为了全球首款且唯一一款治疗儿童LN的生物制剂。

狼疮性肾炎是一种由系统性红斑狼疮（SLE）引起的严重肾脏炎症，患者症状表现为蛋白尿、血清肌酐升高和尿沉渣等。如果控制不佳，LN可能会进展为终末期肾脏病，甚至死亡。据统计，美国约有20万-30万例SLE患者，其中近1/3患者在确诊时已经进展至LN。在此之前，儿科LN患者的治疗选择主要局限于使用非选择性免疫***和皮质类固醇。

目前，已上市的治疗LN成人患者的药物有4款，分别是伏环孢素、贝利尤单抗、吗替麦考酚酯、咪唑立宾。

7月29日，瑞博生物宣布近日完成4000万美元的E1轮融资。本轮融资主要由磐霖资本、三一创新基金等现有股东，以及本轮新增机构和个人投资者共同投资完成。根据瑞博生物新闻稿，本轮募集的资金将继续支持该公司处于不同研发阶段的多品种全球开发以及现有小核酸技术的迭代，特别是非肝靶向递送技术的研究。

瑞博生物是一家处于临床开发阶段的创新型研发公司，致力于开发基于RNA干扰（RNAi）的核酸药物。该公司已经建立了小核酸药物研发平台以及RIBO-GalSTAR肝靶向递送技术，并在肝病、心血管、代谢类疾病、眼科等疾病领域建立了丰富的小核酸药物品种管线。

其中，瑞博生物自主研发的抗乙肝小核酸药物RBD1016针对健康人的1a临床试验已完成，针对乙肝**（HBV）携带者的1b期临床试验进程过半，已获得的临床试验数据显示该药具有较好的安全性和有效性。据瑞博生物早先新闻稿介绍，临床前研究显示，RBD1016不仅能抑制HBV DNA复制，更能高效长效地降低乙肝表面抗原（HBsAg），且根据已知公开信息，RBD1016是全球抗乙肝小核酸药物中唯一在模型动物中观察到血清学转换的药物，提示具有对乙肝功能性治愈的潜力。

近日，Editas Medicine公布了EDIT-301疗法用于治疗镰刀型细胞贫血病 (SCD) 的I/II期RUBY试验数据，第一位患者成功植入了中性粒细胞和血小板。这次给药是Editas专有的CRISPR基因编辑的新型Cas酶AsCas12a首次在临床试验中用于编辑人体细胞。

EDIT-301是一种在研体外基因编辑疗法，用于治疗β地中海贫血和镰刀型细胞贫血病（SCD）。今年5月，FDA授予EDIT-301孤儿药资格，用于治疗β-地中海贫血。此前，FDA已授予EDIT-301罕见儿科疾病称号，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病（SCD）。EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，它使用进行CRISPR基因编辑的新型Cas酶AsCas12a，对细胞编码胎儿血红蛋白基因（HBG1与HBG2）的启动子进行编辑。该疗法是在DNA层面的修改，因此可以实现一次治疗终身有效。

来源：美通社

近日，中国生物制药公告称，公司执行董事及首席执行官李一辞职，公司将由谢氏家族第四代接班人谢承润接班，为新一任首席执行官，自7月28日起生效。公告还称，在卸任首席执行官后，李一被聘为公司资深顾问。

中国生物制药表示，谢承润透过其全资拥有的公司持有占公司已发行股本合共约21.53%的股份，是中国生物制药执行董事及主要股东。资料显示，自2019年开始，谢承润担任正大天晴董事，2020年7月出任正大天晴董事长。

谢承润生于1995年，拥有宾夕法尼亚大学沃顿商学院经济学系理学士学位及清华大学苏世民学院管理学及全球领导力硕士学位。2021年财报还显示，谢承润为中国生物制药执行董事谢炳及郑翔玲之儿子，执行董事及主要股东谢其润之弟弟，执行董事谢炘之堂侄子。

来源：医药代表大咪