药事日报485期 | 市值150亿元，美好医疗今日IPO！药明康德业绩披露！前三季度营收预增七成！

10月13日，CDE官网显示，基石药业普拉替尼的上市申请已获受理。据今年中期报告推测，此次适应症为一线治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌。

普拉替尼（商品名：普吉华）是一种口服、每日一次、强效高选择性RET***，于2021年3月获NMPA批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，同时，普拉替尼也成为了我国首款使用乐城真实世界数据辅助审评审批的药物。

今年3月，普拉替尼扩展新的适应症，成为了我国首个且唯一获批用于RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的选择性RET***。

2022年10月12日，国内家用呼吸机组件和人工耳蜗组件龙头，美好医疗正式登陆A股创业板。

美好医疗本次IPO的募资总额约为13.57亿元，扣除发行费用1.33亿元后，募资净额约为12.25亿元，将用于美好创亿呼吸系统疾病诊疗关键设备及呼吸健康大数据管理云平台研发生产项目等。

美好医疗发行价为30.66元，发行市盈率41.18倍。开盘后，股价大涨，截至2022年10月12日，股价上涨20.74%至37.02元/股，总市值为150.55亿元。

美好医疗专注于医疗器械精密组件及产品的设计开发、制造和销售，家用呼吸机和人工植入耳蜗组件的开发制造和销售是公司目前的核心业务，公司也在着力于自主医疗器械产品、健康防护类产品的研发、制造和销售。

10月12日，罗氏公布了口服疗法利司扑兰（Evrysdi）治疗脊髓性肌萎缩症患者的最新积极结果。Evrysdi 可改善或维持患者的运动功能，并快速提高运动神经元生存蛋白水平，且在治疗2年后仍能维持。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的进行性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。SMA因运动神经元生存（SMN）基因突变引发SMN蛋白缺乏所致，此种蛋白质对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。

Evrysdi是一款针对SMN2基因的剪接调节剂，通过双位点特异性调控SMN2基因的mRNA剪接，增加功能性SMN蛋白的表达。2020年，Evrysdi获FDA批准上市，成为了全球首个靶向RNA的小分子。2021年，Evrysdi又获NMPA批准，治疗2月龄以上的SMA患者。

10月12日，拜尔子公司Vividion Therapectics/Tavros Therapeutics联合宣布，二者已签订合作协议，在首个五年内发现或瞄准四个肿瘤靶点。

根据协议条款，Tavros将获得Vividion支付的1750万美元现金预付款，并有资格获得包括预先设定的临床前、临床开发、商业里程碑以及某些潜在项目销售的低个位数特许权使用费在内的最多高达4.3亿美元在内的潜在未来付款。此外，Vividion还将获得继续选择最多五个额外靶点的期权，行使该选择权还需再未来额外支付4.82亿美元。

Vividion Therapeutics于2021被拜尔收购，是拜耳的全资独立运营子公司。Vividion 利用新的发现技术开发高价值、传统上不可治疗的靶点，以精准治疗癌症和免疫疾病。

来源：医药魔方

Ascidian Therapeutics今日宣布完成5000万美元A轮融资。Ascidian是一家聚焦于在RNA层级上，替换带有突变的外显子，以治疗各式人类疾病的公司。此项科技具潜力突破现有基因疗法的局限，使得靶向大型基因或是多重突变基因成为可能。这次融资将助力Ascidian推进其先导项目进入临床，并同时加强其他在眼科、神经、神经肌肉与罕见疾病管线的开发。

Ascidian的RNA外显子编辑平台是一种结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选，而设计出的一种创新RNA外显子分子。所设计的RNA外显子含有正确的RNA序列，并可与靶标信使RNA前体（pre-mRNA）相互作用，通过反式剪接（trans-splicing）取代细胞自身所带有的突变外显子，以达到治疗的效果。

来源：药明康德