罗氏BTK抑制剂部分临床试验被FDA暂停

近日，罗氏旗下基因泰克发布最新消息称，FDA已暂停其非共价BTK***fenebrutinib用于多发性硬化症（MS）临床开发项目在美国的部分临床。该行动是基于最近在针对复发性多发性硬化症（RMS）的III期FENhance研究中观察到的两例肝转氨酶（肝酶）升高并伴有胆红素升高的病例，提示肝损伤风险。两名患者均无症状，停药后指标恢复正常。

针对RMS的III期FENhance I试验在美国的新入组工作已暂停；在美国以外国家/地区的入组工作仍在继续。FENhance II（RMS）和FENtrepid（原发性进展性多发性硬化症PPMS）的III期试验已全部入组完毕。

在所有研究中，接受研究药物治疗超过70天的美国参与者将继续接受治疗。少数接受研究药物治疗70天或更短时间的美国参与者将停止治疗。

今年5月，fenebrutinib治疗RMS的II期FENopta研究取得了积极结果。该研究的主要终点为第12周通过脑部磁共振（MRI）扫描发现的钆造影剂增强的新发T1病灶数量，次要终点包括第4/8/12周通过脑部磁共振（MRI）扫描发现的新发或扩大T2病灶数量、第4/8/12周有新发T1病灶或新发或扩大T2病灶的患者比例等。（T1病灶是活动性炎症的标志物，T2病灶代表疾病负担或病变负荷量。）

结果显示，与安慰剂组相比，fenebrutinib组患者的新发T1病灶数量显著减少（P=0.0022），新发或扩大T2病灶数量亦显著减少。此外，与安慰剂组相比，fenebrutinib组有新发T1病灶或新发或扩大T2病灶的患者比例更低。

基因泰克在新闻稿中表示；“患者安全是公司最优先考虑的问题，我们正与独立数据监控委员会和世界各地的研究人员密切合作。迄今为止，fenebrutinib已经在多种疾病的I、II和III期临床项目中对2500人进行了研究，其中包括MS和其他自身免疫性疾病。基因泰克将继续致力于评估fenebrutinib治疗RMS或PPMS患者的潜力。”